粵溶酶體貯積癥診療協作組成立 首批20家醫院規范罕見病診療
中新網廣州2月26日電 (記者 蔡敏婕)國際罕見病日即將來臨。為逐步實現罕見病早診斷、早治療、規范管理的目標，廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組26日在廣州成立。廣東省罕見病診療協作網溶酶體貯積癥診療協作組組長、中山大學附屬第一醫院神經科黃海威教授表示，協作組的成立可以幫助進一步緩解當前患
政府藥企及平臺多方發力 讓罕見病患者有藥可用用上好藥
□ 本報記者 張維健康中國，絕不能讓一個人掉隊。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。通過對罕見病藥品的談判準入，大幅度降低罕見病用藥價格，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達65%。在近日舉行的2021年中國罕見病大會上，國家
破解罕見病“天價藥”難題
當前，絕大多數罕見病藥品已經納入醫保范圍，還有極少數沒有納入，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。罕見病藥品價格應降低近些年，罕見病藥品價格的邏輯基本形成——由于罕見病患者相對較少，而罕見病藥品研發費用高，所以罕見病藥品價格較高，產生的醫療費用較多。因此，
國家醫保局：25種罕見病救命藥納入醫保
為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。北京青年報記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會上了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。國家醫療保障局自2018年成立以來，連續4年每年一次動態調整醫保藥品目錄，累計將507種新
專家：帶量采購將促進藥企回歸醫學本質 鼓勵新藥創新
中新網廣州12月15日電 (記者 蔡敏婕)2021年(第七屆)中國藥品交易年會15日在廣州舉行。暨南大學南方藥物經濟學與衛生技術評估研究所所長蔣杰在會上稱，帶量采購導致藥品降價，將壓縮相關產業鏈上中游企業的利潤，尤其是經銷商環節將被極大的擠壓，促進醫藥行業行為盡快回歸醫學本質；長期來看，帶量采購是鼓
74種新藥進醫保談判成功率再創新高——解讀2021年新版國家醫保藥品目錄
新華社北京12月3日電 題：74種新藥進醫保 談判成功率再創新高——解讀2021年新版國家醫保藥品目錄新華社記者彭韻佳、趙久龍這是一份給億萬人民的年末健康紅利——新版國家醫保藥品目錄在歷經6個月調整后于3日敲下“定音錘”：74種新藥進醫保，其中談判成功的67種獨家藥品平均降價61.71%，降價幅度再
“救命藥”調出目錄，普惠險何以變成商業險？
江蘇蘇州的躍躍患上一種叫“黏多糖貯積癥型（MPSⅡ，又稱亨特綜合征）”的罕見病，該病的特效藥為海芮思，2020年9月獲批在國內上市，2021年3月被納入蘇惠保保障目錄。正當患者一家人以為看到希望，卻發現今年10月份開始發售的2022年版蘇惠保將海芮思調出了目錄，“就像坐過山車”。蘇惠保是一種普惠型補
中國紅基會“罕見病關愛行動”累計救助700余名患者
中新網北京9月24日電 (記者 張素)2019年7月，中國紅十字基金會啟動“罕見病關愛行動”，從人道救助、醫師培訓、平臺搭建等方面進一步系統地推動罕見病診療和救助工作。截至2021年7月，這項行動累計救助700余名罕見病患者，培訓醫師百余名，患者教育及科普受益人次達4萬余人次。記者24日從中國紅基會
破解罕見病群體“用藥貴” 專家呼吁加強頂層設計、加快自主研發
中新網上海7月17日電 (記者 陳靜)罕見病患者群體用藥難、用藥貴是世界各國普遍面臨的共性問題。聚焦高氨血癥的罕見病多學科專家研討會17日在此間舉行。中國罕見病聯席會議主席團秘書長王琳教授等多位專家均表示，關注罕見病要立足于完善國家基本醫療保障制度，維護罕見病患者利益、維系罕見病患者社會公平的理念，
中國紅基會等推進罕見病診療生態體系再升級
中新網北京6月28日電 (記者 張素)根據世界衛生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病。27日，中國紅十字基金會等表示要推進罕見病診療生態體系再升級。有醫學專家介紹，目前世界上共有7000多種罕見病，在中國已經發現超過1400種。罕見病雖然發病率低，但病種較多，中國人口基數大
專家呼吁全面推動罕見病診療快速、高質量發展
中新網上海5月24日電 (記者 陳靜)遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，發作不可預測，嚴重者會導致窒息死亡，但醫患知曉度均不高。記者24日獲悉，遺傳性血管性水腫(HAE)多學科專家研討會在上海成功舉行。研討會由全國罕見病學術團體主委聯席會議、上海市罕見病防治基金會和上海市醫
罕見病用藥問題何解多層保障體系探索搭建共治模式
2月28日是第十四個國際罕見病日。在中國，這是屬于2000萬罕見病患者的特殊日子。關注罕見病群體的北京病痛挑戰基金會最近發布的《2020罕見病醫療援助工程多方共付實踐報告》（以下簡稱《報告》）指出，罕見病群體的用藥保障面臨許多困難，建議通過“1+N”多方共付模式，搭建多層次保障體系，緩解患者治療支付
多發性硬化：歷經兩年以上才確診 專家呼吁關注罕見病
多發性硬化：歷經兩年以上才確診 專家呼吁關注罕見病新華社北京2月28日電(記者林苗苗)2月的最后一天是國際罕見病日。作為罕見病之一，多發性硬化是一種復發性、致殘性的中樞神經系統自身免疫性疾病。最新調查顯示，患者首次發病到就診的平均時間超過一年，從就診到確診的平均時間超過兩年。這是在國際罕見病日前夕，
14家醫療機構加盟長三角罕見病實驗診斷協作中心
患者福音，14家醫療機構加盟長三角罕見病實驗診斷協作中心每年2月最后一天是國際罕見病日，今年的國際罕見病日為2月28日。眾所周知，罕見病發病較為分散且類型眾多，單一醫療機構病例稀少，確診十分困難，與其它疾病相比，罕見病的標準化實驗診斷對疾病的確診起著關鍵性作用。2月28日，澎湃新聞記者從上海市衛健委
湖北一4歲男童患罕見病 一曬太陽皮膚就癌變
中新網武漢2月24日電 (武一力 譙玲玲)一曬太陽皮膚就會癌變，只能專挑陰雨天氣上學，今年4歲的男孩兵兵(化名)患上皮膚罕見病，日前在武漢市第一醫院皮膚科接受手術治療。兵兵來自湖北黃石，3個月大時臉上不明原因地長出數個大小不等的褐色斑點，父母感覺異常，帶著他到武漢輾轉求醫。根據皮膚鏡、皮膚CT結果，
中國首個省級罕見病患者調研報告出爐
中新社長沙11月18日電 (王昊昊 洪雷)《湖南省罕見病患者生存狀況及疾病負擔調研報告》(下稱《報告》)18日在長沙發布。“報告耗時1年，通過對1006個罕見病家庭、10余位資深罕見病專家的深度訪談而編成，是中國首個省級區域性罕見病研究報告。”中信湘雅生殖與遺傳專科醫院首席科學家、湖南蔻德罕見病關愛
“醫藥學的孤兒”——罕見病離大家有多遠？
“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社北京10月28日電 題：“醫學的孤兒”——罕見病離我們有多遠？新華社記者陳聰、趙丹丹漸凍癥、“玻璃人（血友病）”“木偶人（多發性硬化）”……罕見病由于臨床上病例少、經驗少，導致高誤診、高漏診、用藥難等問題，往往被稱為“醫學的孤兒”。世界衛生組織將罕見病定義
新一批抗癌藥減征增值稅
為鼓勵制藥產業發展，降低患者用藥成本，從本月起再有一批抗癌藥品和罕見病藥品執行相關增值稅政策。財政部、海關總署、稅務總局、藥監局最新發布公告顯示，自2020年10月1日起，新一批抗癌藥品和罕見病藥品按照《財政部 海關總署 稅務總局 國家藥品監督管理局關于抗癌藥品增值稅政策的通知》（財稅〔2018〕4
權威專家：提議將公平性考慮列入抗癌藥價值評估 提高創新藥可及性
中新網北京9月14日電 (記者 李亞南)為提高我國抗癌藥醫保資源共享的公平性，助力癌癥患者健康水平的提升，專家在近日由健康報社主辦的“三醫聯動之醫保體系建設研討會”上呼吁，隨著醫保目錄中創新抗癌藥物數量和種類的不斷增加，應將公平性納入藥物價值評價維度，提高高質量創新藥物的可及性，助力《健康中國行動(
“高價”罕見病藥一支70萬元？
日前，網絡流傳“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬元一支’天價，且國內價格遠高于國外”引發社會關注。“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？為何藥價如此昂貴？該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎？ 脊髓性肌萎縮癥是什么病據國家兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）
讓醫保談判藥品成為患者“降壓靈”
通過與企業談判把藥品納入目錄，由于“國家談判”能力強，藥品采購量巨大，能收到“以量換價”的效果。有關部門擬把128個藥品納入醫保目錄，意味著今后目錄中還會有更多藥品價格下降。從長遠看，對公立醫院應加大財政補貼力度，并把財政補貼與醫院供應醫保藥品績效掛鉤，以此對醫保藥品供應進行重點監督。國家醫療保障局
優先考慮癌癥及罕見病等治療用藥
國家醫保目錄調整正式方案出爐 優先考慮癌癥及罕見病等治療用藥 武漢晚報訊（記者劉睿徹）繼3月中旬發布征求意見稿后，4月17日，《2019年國家醫保藥品目錄調整工作方案》正式出爐。與征求意見稿一致，目錄將優先考慮癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。同時明確滋補、減肥、美容、戒煙等藥品不納入醫保目錄。據
醫保目錄調整，或將改善罕見病患者用藥現狀
瓷娃娃、漸凍人、睡美人、狼人癥……隨著社會對罕見病關注度的不斷提升，人們對于這些疾病名稱不再感到陌生，但鮮有人知道，藥物供應問題以及高昂的藥費，正在成為影響罕見病患者用藥的一大難題。3月13日，國家醫保局公布新版醫保目錄調整范圍，罕見病等重大疾病治療用藥將獲國家醫保新藥品目錄優先考慮。（罕見病用藥獲
確診、供藥和協作，罕見病防治要邁多道坎兒
“疼得不行，不想活了。”22歲的多發性硬化癥患者陳靜（化名）在QQ群里發完這段消息后，引來一條條安慰和鼓勵的問候，QQ群里的成員跟陳靜患有同樣的疾病，他們在這里抱團取暖、相互鼓勵。多發性硬化（MS）又被稱為“死不了的癌癥”，是一種終身、慢性、進展性的疾病，會導致患者出現肢體麻木、行走困難、視力下降等
第二批臨床急需境外新藥名單公示
3月28日，國家藥品監管局藥品審評中心發布關于第二批臨床急需境外新藥的公示，對遴選出的30個境外已上市的臨床急需境外新藥名單，按程序公示征求意見。這是繼2018年11月1日首批臨床急需境外新藥名單后，藥審中心第二次發布臨床急需境外新藥名單。此次公示的名單主要為罕見病藥物，其中包括治療涵蓋腎上腺皮質癌