一、什么是干細胞？

干細胞是一類具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復制的細胞。按照來源，干細胞可以分為成體干細胞、人胚干細胞和誘導多能干細胞等；按照功能，干細胞可以分為造血干細胞、間充質干細胞等。

二、什么是間充質干細胞，有什么特點？

間充質干細胞(MSCs)，是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類細胞具有向多種間充質系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質系列細胞分化的潛能，并具有細胞因子分泌功能。間充質干細胞的作用機制尚不完全明確，研究認為此類細胞具有免疫調節(jié)作用，能夠通過多種機制影響免疫功能。

三、我國批準的間充質干細胞藥品用于治療什么疾病？

艾米邁托賽注射液是我國首款獲批上市的間充質干細胞（MSCs）治療藥品，用于激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，可累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 為 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重疊綜合征，是異基因造血干細胞移植術后非復發(fā)性死亡的原因之一。防治 GVHD 對異基因造血干細胞移植成功、移植后長期生存及提高患者生活質量有重要意義。

目前，間充質干細胞治療其他疾病的臨床試驗仍在進行中，尚無確切的臨床安全有效性數(shù)據(jù)。

四、使用間充質干細胞治療藥品是否存在風險？

使用間充質干細胞治療藥品有發(fā)生不良反應的風險。艾米邁托賽注射液的臨床試驗中，暫未觀察到與試驗藥物相關的重要安全性風險。但由于目前間充質干細胞的作用機制和體內存活時間仍不完全清楚，上市后使用過程中需繼續(xù)觀察潛在的長期風險。

間充質干細胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應當在正規(guī)醫(yī)院中，在醫(yī)生的指導下憑處方使用，并嚴格按照說明書規(guī)定的適應癥、用法用量等要求規(guī)范使用。

五、間充質干細胞是如何開發(fā)為藥品的？

間充質干細胞要開發(fā)成為藥品，必須嚴格按照《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》等法律法規(guī)以及相關技術要求，經(jīng)科學規(guī)范研究，證明其安全、有效、質量可控，按程序取得藥品注冊證書后方能成為藥品，并規(guī)定有特定的適應癥、用法用量等。

細胞治療藥品研發(fā)過程包括藥學研究、非?臨床研究、?臨床試驗等，通常較為復雜、漫長，要求較高。藥學研究包括生產工藝開發(fā)、質量標準研究等；非?臨床研究包括藥理學研究、藥代動力學研究、非臨床安全性研究等；?臨床試驗則是在人體驗證產品的安全性有效性。

六、間充質干細胞藥品研發(fā)上市的要求有哪些？

間充質干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質量可控的有關要求。除應當符合常規(guī)藥物研發(fā)藥學、非臨床研究及臨床試驗有關共性要求外，根據(jù)間充質干細胞特點，國家藥監(jiān)局還組織研究制定了一系列有針對性的指導原則，進一步規(guī)范和指導藥物研發(fā)，提高研究質效。例如，為指導間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗開展，藥品審評中心于2024年1月12日發(fā)布了《間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則》。同時，我國持續(xù)推進藥品監(jiān)管科學化、法制化、國際化、現(xiàn)代化，轉化實施了國際人用藥品注冊技術協(xié)調會（ICH）全部指導原則，相關技術要求與國際通行標準全面接軌。

細胞治療藥品是當前藥物研發(fā)熱點領域，受到國際社會廣泛關注。近年來，我國持續(xù)深化藥品審評審批制度改革，設立了加快臨床急需新藥上市通道。對符合要求的細胞治療藥品，國家藥監(jiān)局優(yōu)先配置審評、核查檢驗等資源，在程序不減少、標準不降低的前提下，加強技術指導和溝通交流，縮短審評時限，推動加快上市，更好地滿足患者用藥需求。

七、目前已上市的間充質干細胞治療藥品有哪些？

目前全球獲批上市的間充質干細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質干細胞治療藥品有4款，除我國批準的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準的骨髓間充質干細胞。