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全球首個CRISPR基因編輯療法獲批

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當地時間11月16日,英國藥品與保健品管理局(MHRA)官網宣布,批準美國藥企福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)與瑞士基因編輯公司(CRISPR Therapeutics)合作開發的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy,旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血癥。英國也因此成為世界首個對基于CRISPR基因編輯療法給予監管批準的國家。

英國牛津大學遺傳學家凱·戴維斯表示:“這是一項具有里程碑意義的批準,為未來進一步應用CRISPR療法治愈多種遺傳疾病打開了大門。”

在患有鐮狀細胞病的人中,基因突變會導致細胞變成新月形,這會阻礙血液流動并導致難以忍受的疼痛、器官損傷、中風和其他問題。

在地中海貧血患者中,基因突變可導致嚴重貧血。患者通常每隔幾周就需要輸血,并終生需要注射和服用藥物。

新藥Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干細胞中的問題基因,使人體能夠制造出正常功能的血紅蛋白。

患者首先接受一個療程的化療,然后醫生從患者骨髓中提取干細胞,在實驗室中使用基因編輯技術修復基因。編輯后的細胞被輸回體內后,患者需要至少住院一個月,才能有足夠時間開始產生具有穩定形式的血紅蛋白。

MHRA表示,批準鐮狀細胞病基因療法的決定是基于一項對29名患者進行的研究,其中28名患者報告在接受治療后至少一年內沒有出現嚴重疼痛問題。在β地中海貧血癥的研究中,42名接受治療的患者中有39人在治療后至少一年內不需要輸注紅細胞。

MHRA表示,試驗期間沒有發現重大安全問題,但仍在密切監測該藥物的安全性。

英國尚未確定該療法的價格,但估計每位患者的費用可能約為200萬美元,與其他基因療法的定價一致。

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