兒童藥品研發(fā)難、兒童專用藥品少，一直是兒童用藥面臨的問題。記者從國家藥監(jiān)局獲悉，近年來我國持續(xù)鼓勵(lì)和促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，兒童用藥的申報(bào)與審批數(shù)量正呈現(xiàn)穩(wěn)步上升趨勢(shì)。2021年，共計(jì)47個(gè)兒童用藥獲得上市批準(zhǔn)，獲批數(shù)量遠(yuǎn)高于往年。
兒童用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，受倫理、臨床試驗(yàn)可行性、產(chǎn)業(yè)政策和市場(chǎng)等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠(yuǎn)高于成人用藥。比如，從新藥研發(fā)上看，由于兒童人群的特殊性，兒童藥品在劑型設(shè)計(jì)、規(guī)格選擇、安全性評(píng)估臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)等方面存在困難，不能完全適用已發(fā)布的成人藥品研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則。從已上市的藥品看，現(xiàn)有可用于兒童的藥品，其說明書普遍存在用藥信息不規(guī)范或數(shù)據(jù)缺失等情況。
2019年新修訂的藥品管理法明確支持開發(fā)符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格，對(duì)兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。國家藥監(jiān)局通過開通兒童用藥綠色通道、對(duì)研發(fā)企業(yè)主動(dòng)靠前服務(wù)等舉措，加快兒童用藥上市。截至2022年4月30日，已完成30件兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)，共計(jì)21個(gè)品種。
據(jù)國家藥監(jiān)局介紹，近年獲批的兒童用藥，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭口服溶液用散以及化學(xué)仿制藥尼替西農(nóng)膠囊、氨己烯酸散、咪達(dá)唑侖口服溶液等品種的上市，填補(bǔ)了國內(nèi)治療藥物的空白或?yàn)閮和盟幪峁┻m宜劑型，滿足迫切臨床需求。
同時(shí)，針對(duì)企業(yè)開展兒童用藥研發(fā)痛點(diǎn)難點(diǎn)問題，國家藥監(jiān)局對(duì)癥下藥，對(duì)兒童用藥適用規(guī)格、劑型缺乏等問題深入調(diào)研，按照“急用先行”的原則，結(jié)合臨床實(shí)際建立包括成人用藥數(shù)據(jù)外推、真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持等指導(dǎo)原則在內(nèi)的兒童用藥研發(fā)審評(píng)證據(jù)體系，激發(fā)企業(yè)研發(fā)活力。兒童用藥的申報(bào)與審批數(shù)量正呈現(xiàn)穩(wěn)步上升趨勢(shì)，包括兒科吸入制劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型先后獲批。
此外，著力加快臨床急需的境外兒童新藥的上市。近年來，我國已先后加快審批治療5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個(gè)兒童用藥獲批上市，為提高患兒生存率和生活質(zhì)量帶來了新的希望。
