中國新聞網(wǎng)北京市8月28日電 (新聞記者 李亞南)武田中國28日公布，主打產(chǎn)品自主創(chuàng)新藥品瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局準許，用以診斷為法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏癥)患者的長期性酶取代醫(yī)治。
據(jù)了解，瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)是中國現(xiàn)階段引入的唯一的人源性酶替代療法，可產(chǎn)生長期性的心、腎維護并減緩病癥過程。
法布雷病是一種少見的X連鎖加盟遺傳溶酶體貯積病，患者身體新陳代謝物質三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不可以被裂化，在各機構和人體器官很多貯積，造成患者手和腳一般有燒灼一樣的劇烈疼痛感，并伴隨少汗、無汗和不排熱的病癥。伴隨著現(xiàn)病史進度，病癥會慢慢加劇并出現(xiàn)腎、心等人體器官變病，例如比較嚴重的腎功能衰竭乃至是尿毒癥，或腦卒中、心梗等心血管病發(fā)癥，如無法得到合理醫(yī)治將比較嚴重嚴重危害性命。
酶取代醫(yī)治被海外手冊/的共識強烈推薦為法布雷病的一線治療法。二零一三年版的中國Fabry病醫(yī)治專家共識中也談及：好幾個隨機對照及對外開放拓展臨床研究結果均顯示信息，酶取代醫(yī)治法布雷病可降低患者體細胞內GL3的堆積，緩解患者的肢端痛疼、消化道病癥，改進心肌肥厚，平穩(wěn)腎臟功能，改進患者的生活品質和愈后。
上海交通大學醫(yī)科院附設瑞金醫(yī)院腎內科主任醫(yī)生陳楠專家教授表明：“法布雷病造成的人體器官損害基本上是不可逆的，如無法得到立即合理的醫(yī)治，患者的腎、心等關鍵人體器官會造成比較嚴重的作用危害和變病，嚴重危害性命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)的功效早已有二十年的真實的世界數(shù)據(jù)驗證，將為中國法布雷患者產(chǎn)生大量的醫(yī)治挑選?！?/p>
以往，因為法布雷病知曉率低，且欠缺確診技術性和轉診方式，患者診斷時間必須長達數(shù)十年之久。現(xiàn)階段，中國絕大多數(shù)法布雷患者仍在接納對癥治療干涉，如止疼、腎透析、安裝心臟起搏器等，造成大部分患者控制不了病況，比較嚴重危害患者本人與家庭生活品質。2018，法布雷病位居由國家衛(wèi)健委等五單位協(xié)同制訂的《第一批罕見病目錄》。
瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)于二零零一年首先在歐盟國家得到 發(fā)售批準。截止今年4月，已在超出63個我國/地域發(fā)售。2018三月，瑞普佳(阿加糖酶α注射用濃溶液)遴選進到我國藥品監(jiān)管局藥物審評中心公布的第二批臨床醫(yī)學急缺海外新藥名冊，根據(jù)專業(yè)安全通道的加快審評和審核，讓該國際性自主創(chuàng)新藥品造福中國患者。(完)
